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Soigner en réparant les gènes

Un gène abîmé provoquant une maladie grave ??

Réparons-le et tout ira bien mieux. On peut résumer ainsi l'espoir de la Thérapie Génique

MAIS, envoyer un gène dit "réparé" s'insérer dans le chromosome de certaines cellules cibles est délicat.

De minuscules convoyeurs sont souvent appelés à l'aide : les virus.

Après tout, s'incruster au coeur des cellules et y larguer leur ADN est leur lot quotidien depuis des lustres. En plus, leurs petits génomes sont faciles à trafiquer. On peut ç la fois y insérer le gène médicament et supprimer leur capacité à proliférer, les rendre inoffensifs, clairement.

Résultat, en 2000, la thérapie génique a fait la une des journeaux. Grâce à elle, des bébés - jusque-là condamnés à vivre en milieu stérile parce que leur système immunitaire ne fonctionnait pas, purent rentrer chez eux. Des équipes de chercheurs de l'hôpital Necker (Paris) ont extrait de leur moeille osseuse les cellules souches qui donnent naissance aux cellules immunitaires.

Ils y avaient ajouté le "bon" gène avant de les réinjecter aux bambins qui ont pu alors se fabriquer des cellules immunitaires performantes. Hélas, deux ans plus tard, trois des dix bébés traités développèrent un cancer du sang. Inséré en même temps que le gène soigneur, un bout d'ADN du virus "a priori inoffensif" s'était logé trop près d'un gène qui favorise le cancer et l'avait réveillé. Car c'est l'un des problèmes du moment : l'ADN viral s'insère au hasard dans les chromosomes des patients. Depuis, on prend soin d'extraire du virus la partie "réveilleuse de gène".

Est-ce suffisant pour dire que ces transporteurs sont désormais sécurisés . Un checheur le conforme. Mais, toujours d'après ce même chercheur, tant qu'on ne pourra pas contraindre le gène médicament à s'insérer là où l'on veut, il restera un risque.

D'où les espoirs soulevés par une expérience américaine en 2005 :

grâce à des enzymes artificielles, bâtisées "nucléases à doigt de zinc", les chercheurs ont pu carrément remplacer le gène défectueux par sa version saine, le tout en laboratoire sur des cellules en culture.

Les premiers essais sur l'homme sont attendus.

Pendant ce temps, la thérapie génique poursuit prudemment sa route.

Un patient atteint d'une maladie grave du sang, la bêta-thalassémie, vient d'être guéri à l'hôpital Necker. Aux Etats-Unis, des enfants atteints d'une maladie génétique qui les rend aveugles sont en train de retrouver la vue. D'autres essais sont en cours, par exemple pour combattre les symptômes de la maladie de Parkinson.

Sans oublier ceux où l'on tente de coller un nouveau gène aux cellules d'une tumeur cancéreuse, notamment pour les inciter à s'autodétruire.